TLV begär jämförelse av Evrysdi▼ mot ingen behandling för SMA-patienter som redan behandlas.

TLV har gett Roche möjligheten att inkomma med en jämförelse av Evrysdi mot ingen behandling, i tillägg till bästa understödjande vård, för patienter med spinal muskelatrofi (SMA) som redan behandlas.

NT-rådet rekommenderar sjukdomsmodifierande behandling till en begränsad grupp patienter med typ 1, typ 2 och typ 3 SMA, under 18 år. Dessa patienter ska uppfylla ett antal kriterier för att beviljas behandling där beslut fattas av behandlande läkare tillsammans med ett nationellt behandlingsråd.

Enligt NMiS¹ (neuromuskulära registret i Sverige) behandlas för närvarande 83 patienter med SMA med Evrysdi, ett oralt läkemedel som patienterna själva administrerar. Detta är den mest använda sjukdomsmodifierande behandlingen och har bedömts som kostnadseffektiv av NT-rådet.² Övriga patienter som uppfyller kriterierna behandlas antingen med annan sjukdomsmodifierande behandling eller genterapi.

Den begränsade rekommendationen har resulterat i att det fortfarande finns vuxna patienter med SMA som saknar sjukdomsmodifierande behandlingsalternativ och behovet för behandling för dessa patienter är mycket stort. För att möta detta behov har Roche skickat in ännu en förmånsansökan för Evrysdi.

TLV har framfört att jämförelsealternativ måste vara både kliniskt relevanta och kostnadseffektiva för att anses relevanta för utredningen. För patientgruppen som redan får behandling inom sjukvården har TLV bett Roche inkomma med en jämförelse mot att inte få någon behandling alls, utöver bästa understödjande vård. Denna jämförelse är irrelevant eftersom ingen behandling inte är ett verkligt alternativ för dessa patienter i dagsläget.

När TLV väljer ett jämförelsealternativ som saknar relevans riskerar det att vilseleda beslutsfattaren eftersom underlaget inte bygger på en korrekt utvärdering. Roche anser att det är viktigt att myndigheten i sina utvärderingar och beslutsunderlag reflekterar verkligheten på ett så korrekt sätt som möjligt. Annars riskerar vi att beslut, som inte är det bästa för samhället, sjukvården och patienterna, fattas. En annan aspekt är att det blir svårt för sjukvården, patienter och företag att få insyn och förstå på vilka grunder ett beslut har fattats.

Utmaningen Roche ser är att Sverige har två olika system för att tillgängliggöra läkemedel för patienter. Systemet saknar således transparens och möjlighet att göra korrekta jämförelser. Detta skapar förvirring och försvårar tillgången till nödvändiga behandlingar. 

Roche fortsätter att arbeta för att säkerställa att alla patienter med SMA får tillgång till den behandling de behöver och förtjänar.

Länk till vårt pressmeddelande “24 europeiska länder erbjuder SMA-patienter behandling oavsett ålder – men ännu inget avtal i Sverige om behandling av vuxna” (2024-04-05).

SMA är en sällsynt sjukdom och i Sverige föds 5–10 barn med SMA varje år. Före 2017 fanns ingen medicinsk behandling för SMA. Sedan dess har tre medicinska behandlingar blivit godkända inom EU.

1. https://vap.carmona.se/neuro-dashboard/
2. https://samverkanlakemedel.se/download/18.25cdd0fd18e65a1a5d02ba26/1693807306437/Evrysdi-Spinraza-Zolgensma-230904.pdf